Para salvar filho com doença rara, pai descobre tratamento inédito e passa a ajudar outras famílias

Querendo salvar a vida do filho, que tem uma doença rara, esse pai criou um tratamento inédito e que vem mudando a vida de outras famílias ao redor do mundo! Isso que é herói.

Terry Pirovolakis, diretor de TI em Toronto, no Canadá, não se conformou com o diagnóstico de uma doença rara e fatal do filho. O bebê Michael foi diagnosticado com SGP50, uma espécie de paralisia.

O pai resolveu pesquisar possibilidades de cura. Descobriu a terapia genética, que custa em torno de US$ 1 milhão. Ele refinanciou a casa, onde morava, e foi atrás do tratamento inédito. O bebê foi tratado, reagiu e hoje tem uma vida saudável. Agora ele quer ajudar outras crianças.

Uma longa saga

O tratamento consiste em terapia genética, que interrompe a progressão da doença. Mas só havia sido testada em camundongos e em células humanas. Foi então que Terry inovou e quis usar o medicamento no filho.

Detalhe: apenas uma pequena empresa farmacêutica na Espanha era fabricante. Mesmo assim, o pai conseguiu a aprovação para seguir com a terapia genética para o filho.

O procedimento envolve a injeção de líquido cefalorraquidiano por meio de uma punção lombar, algo arriscado. Mas Terry tentou mesmo assim. O bebê Michael recebeu o tratamento único e reagiu muito bem. Terry, que ainda tinha mais três doses, resolveu ajudar outras famílias.

Organização sem fins lucrativos

Inconformado com as dificuldades, Terry abriu uma organização sem fins lucrativos na Califórnia, nos Estados Unidos. A fundação chamada Elpida Therapeutics, do grego “esperança”, vai financiar estudos e tratamentos.

Oito doses do medicamento para SPG50 foram produzidas na Espanha e enviadas para os EUA. Atualmente, há quatro famílias nos EUA tentando levantar o dinheiro necessário. “O tempo é essencial”, ele disse.

“O tratamento está aqui, literalmente guardado na geladeira, pronto para ser usado”, acrescentou ele. “Os médicos estão prontos. Só não há dinheiro suficiente para fazer isso acontecer.”

Parceria para ajudar

A Elpida Therapeutics fez uma parceria com a Columbus Children’s Foundation (Fundación Columbus na Espanha) e a CureSPG50 para ajudar a salvar crianças com a doença.

“Nossa parceria com a Elpida é motivada por um compromisso inabalável de não deixar nenhuma criança para trás”, disse Sheila Mikhail, cofundadora do CCF, em entrevista o à Fox News Digital.

“Na Columbus Children’s Foundation e na Fundacion Columbus, como uma organização global, acreditamos que toda criança merece uma chance de um futuro saudável”, disse ela.

Apoio para as crianças

“Decidimos que precisávamos ajudar outras crianças”, disse Terry, que resolveu criar um grande projeto em torno da causa. “Quando ouvi que ninguém faria nada a respeito, eu tive que fazer isso — não podia deixá-los morrer.”

Há dois anos, esse pai criou uma fundação, sem fins lucrativos. A entidade se dedica à doença rara e a busca pela cura. Com o medicamento que salvou o filho dele, mais três crianças estão em tratamento.

Um exemplo é Jack Lockard, de 6 meses. “Jack prosperou desde então”, disse Rebekah Lockard, a mãe do menino, à Fox News Digital. “Ele está sentado sozinho, brincando e usando copo de canudo, agora tenta engatinhar.”

Mais vidas salvas

Segundo Rebekah, o tratamento foi feito com mais crianças e todas apresentaram resultados positivos. “Todos eles mostraram que a doença parou de progredir e sua cognição melhorou.”

O custo médio para o tratamento é de cerca de US$ 1 milhão. A produção da medicação é cara. Terry buscou parcerias, mas as empresas farmacêuticas se recusaram.

“O mercado é muito menor para doenças raras, como a SPG50, o que torna financeiramente menos viável para as empresas investirem na criação de um tratamento”, afirmou ele.

Futuro para todos

As pesquisas, com apoio da organização de Terry, estão na fase 3 de ensaio clínico. A meta é tratar oito crianças com SPG50.

“Se pudermos mostrar que funciona em todas as oito crianças — e pudermos provar ao FDA que está fazendo a diferença — então o medicamento será aprovado e todas as crianças poderão tomá-lo”, disse ele.

A aprovação do tratamento pode levar de três a cinco anos. Mas o pai não descansa. Ele quer a inclusão do tratamento nos programas de triagem neonatal dos hospitais. Assim, todas as crianças com a doença possam receber a terapia.

A doença rara, SPG50

Paraplegia espástica 50 (SPG50) é um distúrbio neurológico que afeta o desenvolvimento da criança. Causa comprometimento cognitivo, na fala, além de paralisia e fraqueza muscular.

Com o tempo, esses sintomas podem piorar, dificultando a realização de atividades diárias.

A maioria das pessoas com a doença morre antes dos 20 anos.

_{^{O bebê Michael (azul) com os irmãos: depois do medicamento criado pelo pai, ele tem uma vida normal e feliz. Foto: Fox News}}

_{^{Michael tem uma doença rara chamada SGP50 é filho de Terry, um pai dedicado que criou um medicamento para salvá-lo, agora outras famílias querem ter acesso também. Foto: Fox News}}

_{^{Georgia (E) é a mãe de Michael (o bebê), que tem uma doença rara, cujo medicamento foi desenvolvido pelo pai do neném. Foto: Fox News}}

Via: Só Notícia Boa